Các công ty đã công bố hôm thứ Tư rằng một loại vắc xin ngừa ung thư được cá nhân hóa thử nghiệm của MerckandModerna đã cho thấy những kết quả ban đầu khả quan trong thử nghiệm giai đoạn cuối đầu tiên, đưa họ tiến một bước gần hơn đến việc nộp đơn xin phê duyệt phương án điều trị.
Tiêm dựa trên mARN kết hợp với liệu pháp miễn dịch Keytruda của Merck đã đạt được các mục tiêu chính trong thử nghiệm giai đoạn ba ở hơn 1.100 bệnh nhân mắc bệnh ung thư hắc tố có nguy cơ cao hoặc tiến triển mà bệnh ung thư có thể phát hiện được đã được loại bỏ hoàn toàn bằng phẫu thuật.
Cổ phiếu Merck tăng hơn 1% trong giao dịch tiếp thị trước, trong khi cổ phiếu của Moderna tăng hơn 10%.
Phác đồ kết hợp đáp ứng mục tiêu nghiên cứu chính là kéo dài đáng kể thời gian bệnh nhân sống mà không có khối u ác tính quay trở lại, so với Keytruda một mình. Việc điều trị cũng làm giảm nguy cơ ung thư lan rộng đến các bộ phận xa của cơ thể. Những kết quả đó được xây dựng dựa trên dữ liệu thử nghiệm giai đoạn hai dương tính trên cùng một chế độ điều trị vào đầu năm nay.
Nghiên cứu giai đoạn ba sẽ tiếp tục đánh giá các kết quả khác, bao gồm cả lợi ích sống sót chung của chế độ điều trị. Các nhà sản xuất thuốc có kế hoạch trình bày dữ liệu tại một cuộc họp y tế quốc tế sắp tới, nhưng vẫn chưa rõ khi nào họ dự định nộp đơn xin phê duyệt ở Mỹ.
Tuy nhiên, dữ liệu ban đầu cho thấy rằng combo có thể phục vụ như một lựa chọn điều trị mới cho khối u ác tính, chỉ chiếm khoảng 1% ung thư da nhưng gây ra phần lớn các ca tử vong trong số đó. Hầu hết sự tái phát của melanomadevelop trong hai đến ba năm đầu tiên sau khi điều trị ban đầu và loại bỏ.
Tiến sĩ Jane Healy, người đứng đầu bộ phận phát triển ung thư ban đầu của Merck, cho biết trong một cuộc phỏng vấn: Các bệnh nhân u ác tính “bị mắc kẹt khi phải đối mặt với sức nặng mới của chẩn đoán đó và sau đó phải trải qua các phương pháp điều trị không thoải mái như phẫu thuật, và sau đó, họ lo lắng về việc ung thư sẽ quay trở lại”.
Bà gọi đó là "rất thú vị" khi liệu pháp này dẫn đến "sự cải thiện có ý nghĩa lâm sàng" so với Keytruda – tiêu chuẩn chăm sóc khối u ác tính – và được bệnh nhân dung nạp tốt. Healy lưu ý rằng các tác dụng phụ tương tự như các loại vắc-xin khác mà mọi người thường mắc phải đối với các bệnh khác.
Bà nói thêm, kết quả cũng xác nhận phương pháp điều trị được cá nhân hóa mà Merck và Moderna đã phát triển trong nhiều thập kỷ.
Mỗi khối u có một tập hợp đột biến duy nhất, ngay cả trong số các bệnh nhân mắc cùng một loại ung thư, Healy nói. Vắc-xin được cá nhân hóa của Merck và Moderna được thiết kế để nhắm mục tiêu các đột biến cụ thể trong khối u của từng bệnh nhân thay vì sử dụng phương pháp một kích thước phù hợp với tất cả. Ý tưởng là huấn luyện hệ thống miễn dịch nhận biết và tiêu diệt những dấu hiệu ung thư đặc biệt đó, sau đó kết hợp phản ứng đó với Keytruda, giúp cơ thể tấn công ung thư hiệu quả hơn.
"Chúng tôi nghĩ rằng [kết quả] rất có ý nghĩa đối với bệnh nhân mắc bệnh này và thực sự tiềm năng của những gì nó có thể có ý nghĩa đối với các bệnh nhân ung thư khác trong các thử nghiệm trong tương lai với loại trị liệu mới đặc biệt này", cô nói.
Trong một ghi chú vào tháng 6 trước khi công bố kết quả, nhà phân tích Mani Foroohar của Leerink Partners cho biết kết quả giai đoạn ba là một sự kiện mang tính quyết định đối với cổ phiếu của Moderna.
Các nhà phân tích cho biết định giá của công ty đã phản ánh kỳ vọng rằng vắc-xin ung thư được cá nhân hóa cuối cùng có thể hoạt động trên nhiều loại ung thư – không chỉ khối u ác tính.
Merck và Moderna đang nghiên cứu vắc-xin này trong một số thử nghiệm trên các khối u khác, chẳng hạn như ung thư phổi không phải tế bào nhỏ, ung thư bàng quang và ung thư biểu mô tế bào thận.
